Recientemente, Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) anunció que recibió el prestigioso Premio Eugene Washington de Participación del Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) para ayudar a financiar la Cumbre de Charcot-Marie-Tooth centrada en el paciente, que se llevará a cabo en la ciudad de Nueva York el 6 de octubre de 2016. En una entrevista exclusiva con Rare Disease Report, Allison Moore, fundador y director ejecutivo de HNF, describe la cumbre y el valor del premio de PCORI para convertir la cumbre en un ‘punto de inflexión’ para la investigación sobre Charcot-Marie-Tooth.
¿Cuál es el propósito de la Cumbre de HNF centrada en el paciente de Charcot-Marie-Tooth?
Identificar las brechas en la investigación de resultados centrados en el paciente y la investigación de efectividad comparativa (PCOR/CER) para la comunidad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) y neuropatía hereditaria (IPN). El objetivo es identificar herramientas de medición centradas en el paciente que sean fundamentales para la investigación y la práctica clínica. Los pacientes tendrán la oportunidad de conocer los avances más recientes en investigación, los próximos estudios y ensayos clínicos, participar en paneles de discusión con profesionales clínicos y expresar sus necesidades y prioridades con respecto a CMT y los tratamientos.
¿Por qué es necesaria una cumbre como esta?
Una cumbre en tiempo real ayudará a reunir a pacientes, cuidadores, profesionales clínicos e investigadores para conversar sobre la investigación sobre Charcot-Marie-Tooth y los problemas relacionados con la falta de conciencia y comprensión de una enfermedad que afecta a cientos de miles de personas que sufren en silencio. Al unirse en una voz fuerte, HNF considera esto una oportunidad de investigación que representa un "punto de inflexión" para aumentar la investigación e involucrar a la industria y a otras partes interesadas en el desarrollo de terapias para CMT.
¿Cuál es la agenda y quiénes son algunos de los oradores programados?
La agenda está repleta de temas interesantes, entre ellos Aceptar las diferencias, participación para fortalecer una voz entre todas las partes interesadas, La voz de los cuidadores importa, el papel del cuidador en la investigación impulsada por los pacientes, y Participar en un ensayo clínico: ¡lo bueno, lo malo y los beneficios! Los oradores se anunciarán durante toda la primavera para entusiasmar a todos los pacientes y partes interesadas de CMT a asistir a lo que seguramente será un evento emblemático.
¿Hay financiamiento disponible para ayudar a las familias a asistir a la cumbre?
Actualmente estamos trabajando en los precios y nos aseguraremos de que los costos sean razonables para los pacientes y sus familias. La cumbre incluirá desayuno, almuerzo y una recepción con cócteles y hors d'oeuvres después, para que los pacientes puedan conversar con profesionales clínicos, investigadores y patrocinadores de la industria dedicados a desarrollar terapias para CMT.
¿Qué es el Premio Eugene Washington de Participación de PCORI?
PCORI es una organización independiente sin fines de lucro autorizada por el Congreso en 2010 para financiar investigación de efectividad comparativa que proporcionará a los pacientes, sus cuidadores y profesionales clínicos la evidencia necesaria para tomar decisiones de atención médica mejor fundamentadas.
¿Cómo pueden los conceptos de PCORI ayudar a las comunidades de enfermedades raras?
HNF está decidido a lograr que la voz y las experiencias únicas de los pacientes, familiares y defensores desempeñen un papel central en la Cumbre. Cuanto antes involucremos a pacientes, cuidadores y partes interesadas en el proceso de investigación de PCORI, desde las conversaciones sobre temas hasta la difusión e implementación de los resultados, más probable será que esto muestre un beneficio directo para los pacientes y oriente la investigación hacia un enfoque más centrado en el paciente. HNF no solo se dedica a curar CMT, sino que también defiende a todas las enfermedades raras, y este concepto puede aplicarse a cualquier enfermedad rara para acelerar el desarrollo de terapias.
Cortesía de Jim Radke, Rare Disease report