Charcot-Marie-Tooth (CMT) es una enfermedad infantil. De hecho, comienza en el útero y muchos niños se ven afectados muy temprano en la vida. Por esa razón, el 23 de octubre de 2019, el equipo de HNF organizó una recepción y una cena en la Reunión de la Sociedad de Neurología Infantil para analizar las necesidades no satisfechas de la población pediátrica con CMT con un selecto grupo de neurólogos pediátricos expertos en enfermedades neuromusculares y otras partes interesadas. HNF presentó datos fundamentales del Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), la comunidad de discusión en línea Inspire CMT y hallazgos importantes de la Reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrada en los Pacientes, organizada externamente (PFDD), para la FDA. Los pacientes pediátricos y adultos jóvenes con CMT y neuropatías hereditarias pueden tener dificultades con desafíos sociales y emocionales, que pueden tener efectos duraderos a lo largo de su vida adulta: aislamiento social, pérdida de amistades, incapacidad para mantenerse al nivel de sus pares en la escuela y los deportes, humillación pública, acoso escolar y miedo al futuro. Los nuevos tratamientos deben centrarse en las siguientes necesidades no satisfechas: capacidad para caminar sin ayuda, capacidad para mantener el equilibrio o permanecer de pie, mejor función de las manos, debilidad respiratoria y otros efectos de la neuropatía autonómica, fatiga y dolor.

Nuestra visión compartida es recopilar perspectivas sobre las opciones de tratamiento y apoyar el desarrollo de medicamentos pediátricos para participantes menores de 18 años. HNF, junto con su equipo de expertos pediátricos, ha desarrollado un programa excepcional para atender la necesidad médica pediátrica no satisfecha que es crucial para mejorar las pautas de atención médica, el desarrollo de terapias y el apoyo a los ensayos clínicos.

¡MANTÉNGASE ATENTO A LA PRESENTACIÓN DE ESTA INICIATIVA TAN IMPORTANTE EN 2020!