La Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) se enorgullece de anunciar una nueva alianza con Acetylon Pharmaceuticals, Inc., líder en el desarrollo de inhibidores selectivos de histona desacetilasa (HDAC) para mejorar los resultados terapéuticos.
Como complemento a la colaboración de larga data de HNF con la University of Sheffield UK, Acetylon proporcionará un compuesto inhibidor de HDAC6 para realizar pruebas en un modelo preclínico de terapias avanzadas para Charcot-Marie-Tooth (CMT), la neuropatía periférica hereditaria más común.
Hasta la fecha, HNF ha comprometido $1.5 millones para la investigación de CMT como parte de su programa Therapeutic Research In Accelerated Discovery (TRIAD), que fomenta la colaboración entre el ámbito académico, el gobierno y la industria para acelerar posibles tratamientos para CMT.
Además de la alianza con Acetylon, HNF seguirá aprobando gastos para acelerar la búsqueda de tratamientos y curas. El Dr. Andy Grierson, líder de grupo del Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) de la University of Sheffield UK, ha desarrollado un modelo de pez cebra de CMT2A, la quinta forma más común de CMT. Está utilizando este modelo como plataforma para probar compuestos terapéuticos que podrían dar lugar a posibles tratamientos para pacientes con CMT.
El Dr. Andy Grierson, líder de grupo del Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) de la University of Sheffield UK, ha desarrollado un modelo de pez cebra de CMT2A, la quinta forma más común de CMT. Está utilizando este modelo como plataforma para probar compuestos terapéuticos que podrían dar lugar a posibles tratamientos para pacientes con CMT.
Sean Ekins director científico de HNF, declara: “HNF reconoce el sentido de urgencia de llevar tratamientos a los pacientes y las familias lo más rápido posible. Siempre que es posible, intentamos conectar a las empresas con investigadores que están ampliando los límites y tratando de encontrar posibles tratamientos para CMT. Ya sea que se centren en el desarrollo de medicamentos, en cribados de alto rendimiento con medicamentos aprobados por la FDA o en compuestos novedosos que podrían conducir a nuevas dianas, buscamos constantemente maneras de ayudar a acelerar este proceso”.
Allison Moore fundador y director ejecutivo de HNF, declara: “Además, HNF sigue apoyando el desarrollo de sus programas centrados en el paciente y los ensayos clínicos. Nos comprometemos a ampliar nuestros programas para facilitar el largo proceso de desarrollo de terapias mediante la identificación de nuevos criterios de valoración para los ensayos clínicos, el suministro de datos sólidos de pacientes, el apoyo a los procesos regulatorios y la finalización de ensayos en humanos”.
ACERCA DE SITRAN, EL SHEFFIELD INSTITUTE FOR TRANSLATIONAL NEUROSCIENCE (SITRANUK)
SITraN es un centro de investigación de primer nivel mundial de la University of Sheffield, diseñado específicamente y dedicado a la investigación de enfermedades neurodegenerativas. La instalación de investigación de última generación fue inaugurada en 2010 por Su Majestad la Reina y permite de manera única la colaboración multidisciplinaria de médicos, científicos y profesionales de la salud para desarrollar nuevos tratamientos en beneficio de los pacientes.
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ACERCA DE ACETYLON
Acetylon Pharmaceuticals, Inc., con sede en Boston, Massachusetts, es líder en el desarrollo de nuevos medicamentos de moléculas pequeñas dirigidos a mecanismos epigenéticos para mejorar los resultados terapéuticos en el cáncer y otras enfermedades humanas graves.
La plataforma de descubrimiento de fármacos epigenéticos de la empresa ha generado una cartera exclusiva de compuestos selectivos de histona desacetilasa (HDAC) de clase I y clase II, optimizados y administrados por vía oral. Se considera que la alteración de la regulación de HDAC mediante la inhibición selectiva de HDAC puede aplicarse a una amplia variedad de enfermedades, entre ellas el cáncer, la anemia de células falciformes y la beta talasemia, así como enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas.
El principal candidato a fármaco de Acetylon, ricolinostat (ACY-1215), es un inhibidor selectivo de HDAC6 que se encuentra actualmente en desarrollo clínico de fase 2 para el tratamiento del mieloma múltiple. En 2013, la empresa anunció un acuerdo de colaboración estratégica con Celgene Corporation, que incluye una opción exclusiva para la futura adquisición de Acetylon por parte de Celgene.
Los fundadores científicos de Acetylon están afiliados a Harvard University, Dana-Farber Cancer Institute, Massachusetts General Hospital y Harvard Medical School.
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