El Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) es una base de datos global de investigación centrada en los pacientes que representa a pacientes y familias mediante importantes Estudios de Historia Natural, estudios específicos de síntomas y estudios de posibles tratamientos que usted, el paciente, informa. Estas innovadoras encuestas de estudio hacen seguimiento del curso de la enfermedad a lo largo del tiempo e identifican múltiples aspectos de la experiencia de la enfermedad, como datos demográficos, mutaciones genéticas, intervenciones de atención médica, influencias ambientales y otras variables. GRIN utiliza esta información para correlacionar los resultados de los pacientes, de modo que podamos comprender mejor CMT y las neuropatías hereditarias. Con esta información nueva y precisa sobre la población de CMT, podemos acelerar el desarrollo de terapias para todos los tipos de neuropatías hereditarias. Estos estudios respaldan el programa de HNF, Therapeutic Research In Accelerated Discovery (TRIAD), un esfuerzo con la academia, el gobierno y la industria para desarrollar tratamientos para CMT. Actualmente, TRIAD involucra a muchos grupos que abarcan el continuo de descubrimiento de fármacos, desarrollo de fármacos y diagnóstico.
¡Ayúdenos a mejorar las medidas de resultados, desarrollar biomarcadores y mejorar la atención al paciente uniéndose a GRIN! Nuestro objetivo es caracterizar las correlaciones genotipo-fenotipo (mutación genética-síntomas) y establecer datos de referencia de Resultados Informados por los Pacientes y, cuando estén disponibles, datos clínicos para las neuropatías hereditarias causadas por mutaciones genéticas en todas las formas de CMT. Sin su participación, los investigadores no contarán con la información esencial y necesaria de los pacientes para desarrollar fármacos, terapias génicas y ensayos clínicos para Charcot-Marie-Tooth y otras neuropatías hereditarias.
¿Por qué debería unirse a GRIN?
Es muy sencillo... A medida que GRIN crece, obtenemos exponencialmente mayores conocimientos de ustedes como pacientes para ayudar a acelerar las terapias para Charcot-Marie-Tooth. Esta es una oportunidad increíble para que participe en la investigación centrada en pacientes de Charcot-Marie-Tooth.
Sus datos vitales permiten a los investigadores estudiar por qué las personas presentan síntomas diferentes y abordar lo que es más importante para los pacientes al pensar en el desarrollo de fármacos. Los científicos también pueden aprender cómo un tipo particular de mutación puede conducir a síntomas diferentes o únicos, lo que nos ayuda a desarrollar tratamientos para todos los tipos de neuropatías hereditarias.
Al completar su perfil, su información desidentificada se utilizará para impulsar la investigación y respaldar los diseños de ensayos clínicos. Como persona inscrita, se le informará cuándo podría ser elegible para ensayos clínicos.
Estos estudios de Resultados Informados por los Pacientes mejorarán el desarrollo de terapias en colaboración con nuestros socios de la industria. Al informar a los proveedores de atención médica y a otros con sus datos esenciales, podemos trabajar para mejorar el diagnóstico y la atención al paciente.
¿Está listo para unirse?
Cualquier persona diagnosticada con Charcot-Marie-Tooth u otras neuropatías hereditarias puede unirse a GRIN. Su información siempre se mantiene confidencial: solo los investigadores de estudios aprobados y los socios de la industria pueden ver su información desidentificada.
Si ya es participante, ¡aún lo necesitamos! Es importante actualizar su perfil y participar en muchos de nuestros estudios de investigación de Resultados Informados por los Pacientes.
Con todo el impulso positivo actual de la investigación, ¡no hay mejor momento que ahora para unirse a GRIN! ¡Forme parte del esfuerzo para encontrar los tratamientos y las curas para todas las neuropatías hereditarias!

¡Únase hoy a GRIN!