[caption id="attachment_7406" align="alignleft" width="300"] Crédito de la foto: Jason Butcher[/caption]

Allison Moore, CEO de HNF, y Joy Aldrich, directora de defensa de derechos de HNF, representaron a HNF como patrocinadores en esta importante conferencia, que se celebró en Chateau Mont Sainte Anne, Canadá, del 27 de junio al 2 de julio. Más de 500 científicos, profesionales clínicos y líderes de la industria de CMT que trabajan específicamente en enfermedades de los nervios presentaron sus proyectos de investigación actuales. Los últimos tres días, dedicados específicamente a la investigación de CMT, incluyeron más de 150 presentaciones y pósteres.

En la conferencia, HNF se conectó con sus investigadores financiados por TRIAD y recibió con entusiasmo el progreso de nuestro programa de investigación de CMT2. Andrew Grierson, PhD, del Sheffield Institute of Translational Neuroscience, presentó su trabajo sobre el modelo preclínico de pez cebra para CMT2A. Rachel Bailey, investigadora asociada posdoctoral del UNC Gene Therapy Center, realizó una presentación destacada, “Desarrollo de una terapia génica para la neuropatía axonal gigante (GAN)”. También pudimos conectarnos con científicos reconocidos como Ludo Van Den Bosch y Veronick Benoy, de KU Leuven & VIB, Bélgica, quienes estudian el potencial terapéutico de los inhibidores de HDAC6 en distintas formas de CMT2. Estos son contactos importantes mientras continuamos el camino del descubrimiento de fármacos hacia tratamientos para CMT2.

Un momento destacado de la conferencia fue la presentación de Michael Sereda, MD, Ph.D., y Thomas Prukop, MD, del Max Planck Institute (Göttingen, Alemania). Mostraron resultados prometedores obtenidos en su modelo de ratas jóvenes con CMT 1A tratadas con PXT-3003 de Pharnext. Esto podría conducir al inicio del desarrollo de este candidato a fármaco en niños afectados por CMT 1A.

Como patrocinador de la conferencia, HNF tuvo una mesa informativa con la que pudimos atraer más atención a nuestros programas de investigación de TRIAD, que hacen énfasis en la colaboración y el apoyo a los ensayos clínicos. Además, también presentamos un póster con datos de nuestro registro clínico de pacientes, GRIN. Nuestro patrocinio no solo aumentó la concientización sobre nuestra fundación de defensa de los pacientes, sino que también abrió conversaciones con investigadores de primer nivel sobre nuevos enfoques para desbloquear vías adicionales hacia la terapia génica que permitan curar algunas de las formas más poco frecuentes de CMT. También se destacó la colaboración de HNF con Jackson Labs y la iniciativa más reciente para apoyar un repositorio de ratones con todas las formas de CMT para la comunidad de investigación. Esto es muy importante para los científicos que estudian y comprenden la enfermedad, así como para los experimentos que validan compuestos clínicos para el descubrimiento de fármacos.

Fue una semana increíblemente exitosa e informativa. Se está realizando una cantidad asombrosa de trabajo en todo el mundo para encontrar tratamientos para CMT y neuropatías hereditarias relacionadas!