Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) celebrará una histórica reunión sobre el desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (PFDD), dirigida externamente, para Charcot-Marie-Tooth (CMT) y neuropatías hereditarias relacionadas (INs) en Washington, D.C., el viernes 28 de septiembre de 2018.
La reunión se celebrará junto con el Mes Nacional de Concientización sobre CMT de septiembre. HNF fue aceptada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en virtud de la iniciativa de PFDD dirigida externamente de la agencia para organizar esta reunión en nombre de la comunidad de neuropatías hereditarias. Asistirán pacientes, desarrolladores de tratamientos, proveedores de atención médica y profesionales regulatorios de la FDA para centrarse en las necesidades de esta comunidad con enfermedad neuromuscular rara, que afecta a 1 de cada 2,500 personas, adultos y niños, en los Estados Unidos y a 2.6 millones de personas en todo el mundo.
Las reuniones de PFDD incorporan las perspectivas de los pacientes al proceso de desarrollo de medicamentos. Los conocimientos obtenidos ayudarán a fundamentar los ensayos clínicos y podrían utilizarse potencialmente para evaluar otras terapias a fin de valorar los beneficios de solicitar indicaciones adicionales.
Esta reunión innovadora incluirá paneles de discusión moderados diseñados para proporcionar a la FDA las perspectivas de las personas con neuropatías hereditarias, defensores y cuidadores. Siguiendo el exitoso modelo desarrollado por la FDA para realizar reuniones similares, el día se centrará principalmente en una variedad de puntos de vista de los pacientes sobre CMT/INs, incluidos los síntomas y los impactos en la vida diaria que son más importantes para los pacientes, así como sus perspectivas sobre los tratamientos existentes y futuros.
Esta información puede ayudar a fundamentar las decisiones y la supervisión de la FDA durante el desarrollo de medicamentos y la revisión de solicitudes de comercialización de nuevos medicamentos.
Allison Moore, fundador/director ejecutivo de HNF, declaró,
“Este es un momento sin precedentes para nuestra comunidad, con los primeros ensayos clínicos de CMT ya en etapas avanzadas y más ensayos clínicos en el horizonte para 2018, debemos actuar ahora para informar a la FDA y a otras partes interesadas en el proceso de desarrollo de medicamentos sobre el impacto que CMT/INs tienen en la vida y la calidad de vida de los pacientes y sus familias, a fin de garantizar que sus perspectivas se consideren durante todo el continuo de desarrollo de medicamentos.”
Moore continuó: “También es fundamental que documentemos el impacto que las nuevas terapias podrían tener en las tasas de mortalidad y la gravedad de la enfermedad entre los pacientes con fenotipos de enfermedad mortales.”