En HNF estamos muy orgullosos de los logros de los científicos que financiamos y le pedimos que continúe apoyando nuestros esfuerzos. Nuestro programa Investigación Terapéutica en Descubrimiento Acelerado (TRIAD) es un modelo de colaboración comprobado en el proceso de descubrimiento de medicamentos. Mediante alianzas con líderes de la academia, el gobierno y la industria, formaremos parte del primer ensayo de fase 3 de Pharnext, una empresa biofarmacéutica en etapa clínica avanzada para la forma más común de CMT, CMT1A. También mantenemos nuestro compromiso con la estrategia continua de desarrollar tratamientos para CMT2A. Por ejemplo, nuestro financiamiento reciente para evaluar compuestos en el modelo de pez cebra representa un gran avance hacia el descubrimiento de medicamentos. También estamos abordando otras formas de neuropatías hereditarias para, en última instancia, lograr los mismos objetivos de llevar tratamientos a los pacientes lo antes posible. Nuestra estrategia es destinar los fondos de los donantes a financiar a los científicos que realizan investigación traslacional, la cual llevará sus ideas a tratamientos que finalmente puedan evaluarse en la clínica. Este no es un proceso que ocurra de la noche a la mañana, aunque algunas organizaciones quisieran que usted lo creyera, debemos estar preparados para invertir a largo plazo. Por lo general, transcurre bastante más de una década desde un descubrimiento en el laboratorio hasta que algo puede presentarse ante la FDA para su aprobación. No hay garantías. Si un científico encuentra un compuesto prometedor en una evaluación, las probabilidades están en contra de que esa molécula llegue a convertirse en un medicamento que tome un paciente, y se necesitan millones de dólares para llevar un medicamento al mercado. Aunque HNF es una organización relativamente pequeña, conocemos esta enfermedad mejor que la mayoría de las compañías farmacéuticas, lo que nos permite realizar inversiones acertadas. Con la ayuda de nuestro Consejo Asesor Científico y asesores de la industria, buscamos financiar proyectos importantes que podrían haber sido pasados por alto por otros. Notará que contamos con una cartera diversificada de proyectos en distintas etapas, de la misma manera en que probablemente muchos de ustedes diversifican sus inversiones. Solo en 2014 anunciamos colaboraciones importantes con Pharnext y la Alianza Biopontis para Enfermedades Raras. Estas alianzas ayudarán a desarrollar una cartera para llevar tratamientos en etapas tempranas y tardías a ensayos clínicos para CMT1A. También hemos financiado al Dr. Andy Grierson, quien trabaja en el modelo de pez cebra CMT2A, y a la Dra. Lucia Notterpek, quien trabaja en microARN para CMT1A. Como siempre, seguimos avanzando y, después de la reunión de nuestro Consejo Asesor Científico a mediados de noviembre, también tendremos nuevas metas que perseguir. Informaremos sobre ellas en la próxima edición. A medida que se acerca la temporada de fiestas, normalmente es un momento para reflexionar sobre el año pasado y posicionar a HNF para los años venideros. Nuestra meta de financiar proyectos clave para llevar tratamientos al paciente es un maratón, no una carrera de velocidad, y necesitamos su apoyo continuo para llegar a esa meta. http://weblink.donorperfect.com/HNFDONATE