NUEVA YORK, 29 de noviembre /PRNewswire-USNewswire/ , Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) celebrará una histórica reunión de Desarrollo de Medicamentos Enfocado en el Paciente (PFDD, por sus siglas en inglés), dirigida externamente, para Charcot-Marie-Tooth (CMT) y neuropatías hereditarias relacionadas (NH) en Washington, D.C., el viernes 28 de septiembre de 2018. La reunión se celebrará en conjunto con el Mes Nacional de Concientización sobre CMT de septiembre. HNF fue aceptada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) bajo la iniciativa de PFDD dirigida externamente de la agencia para organizar esta reunión en nombre de la comunidad de neuropatías hereditarias. Asistirán pacientes, desarrolladores de tratamientos, profesionales de la salud y especialistas en asuntos regulatorios de la FDA para centrarse en las necesidades de esta comunidad con enfermedad neuromuscular poco frecuente, que afecta a 1 de cada 2.500 personas (adultos y niños) en EE. UU. y a 2,6 millones de personas en todo el mundo.
Las reuniones de PFDD integran las perspectivas de los pacientes en el proceso de desarrollo de medicamentos. Los aprendizajes ayudarán a fundamentar los ensayos clínicos y podrían utilizarse potencialmente para evaluar otras terapias, a fin de evaluar los beneficios de buscar indicaciones adicionales. Esta reunión innovadora incluirá debates de paneles facilitados, diseñados para proporcionar a la FDA las perspectivas de las personas con neuropatías hereditarias, defensores y cuidadores. Siguiendo el exitoso modelo que la FDA desarrolló para celebrar reuniones similares, el día se centrará principalmente en una variedad de puntos de vista de los pacientes sobre CMT/NH, incluidos los síntomas y los efectos en la vida diaria que son más importantes para los pacientes, así como las perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos existentes y futuros. Estos aportes pueden ayudar a fundamentar las decisiones y la supervisión de la FDA's durante el desarrollo de medicamentos y la revisión de solicitudes de comercialización de nuevos medicamentos.
Allison Moore, fundador/a y director/a ejecutivo/a de HNF, declaró: “Este es un momento sin precedentes para nuestra comunidad, con los primeros ensayos clínicos de CMT en etapas avanzadas y más ensayos clínicos previstos para 2018, debemos actuar ahora para educar a la FDA y a otras partes interesadas en el proceso de desarrollo de medicamentos sobre el impacto que CMT/NH tienen en la vida y la calidad de vida de los pacientes y sus familias, para garantizar que sus perspectivas se consideren durante todo el proceso de desarrollo de medicamentos”. Moore continuó: “También es fundamental que documentemos el impacto que las nuevas terapias podrían tener en las tasas de mortalidad y la gravedad de la enfermedad entre aquellos pacientes con fenotipos de enfermedad mortales”.
HNF invita a todos los defensores y partes interesadas de la comunidad de CMT a unirse a esta reunión para defender las necesidades de la comunidad de pacientes con CMT/NH. Las voces de los pacientes son fundamentales para comprender cómo desarrollar y aprobar terapias que brinden beneficios clínicos y significativos a quienes viven con CMT. Incorporar las voces de los pacientes, cuidadores y defensores a la conversación generará los datos y la documentación necesarios para publicar un resumen de las actividades del día en forma de un informe “La voz del paciente”, que puede ser utilizado por el liderazgo de la FDA, así como por otras partes interesadas en el proceso de desarrollo de medicamentos. Esta reunión también sirve para abordar las preocupaciones de la industria respecto al compromiso de recursos para el desarrollo de terapias farmacológicas relacionadas con las brechas en los datos informados por pacientes, los estudios de historia natural clínica, la evaluación de riesgos y beneficios, y las medidas de resultados clínicos validadas que son sensibles para captar la progresión o la mejoría de la enfermedad. Los aprendizajes de una reunión dirigida por pacientes ayudarán a documentar las experiencias de los pacientes con CMT/NH para definir mejor los efectos devastadores de vivir con esta enfermedad debilitante.
HNF ha buscado activamente partes interesadas de la industria que coincidan en que existe una oportunidad de comercialización para el desarrollo de medicamentos, sin embargo, las brechas de datos están bloqueando la traducción. Además, encontrar mecanismos de enfermedad, objetivos y biomarcadores adicionales es importante para muchos de los tipos más poco frecuentes que afectan a niños pequeños y adolescentes. Una mejor comprensión de la función deteriorada de los pacientes representa una vía fundamental hacia el futuro del desarrollo de terapias.
Con estos aprendizajes, será posible implementar medidas de resultados que capten lo que más importa a los pacientes. Las manifestaciones de la enfermedad no siempre son iguales entre los pacientes, por lo que la perspectiva de los pacientes sobre el impacto significativo en las actividades de la vida diaria y la calidad de vida (CdV) ayuda a desarrollar pautas y reportes para las iniciativas de investigación enfocadas en los pacientes.
Para obtener más información sobre la reunión de PFDD, participar o convertirse en patrocinador de la reunión, comuníquese con Allison Moore mediante nuestro formulario de contacto.
Acerca de Hereditary Neuropathy Foundation
Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) es una organización sin fines de lucro 501(c)3 de EE. UU. cuya misión es aumentar la concientización y el diagnóstico preciso de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) y las neuropatías hereditarias relacionadas, apoyar a los pacientes y las familias con información esencial para mejorar la calidad de vida, y apoyar la investigación. HNF ha desarrollado notablemente el programa Therapeutic Research in Accelerated Discovery (TRIAD), un esfuerzo colaborativo con la academia, el gobierno y la industria para apoyar y desarrollar tratamientos para CMT. Para obtener más información, visite www.hnf-cure.org.
Acerca de Charcot-Marie-Tooth (CMT)
CMT es una de las enfermedades hereditarias de los nervios más frecuentes, caracterizada por discapacidad grave, deformidad y efectos significativos en la calidad de vida. CMT afecta a aproximadamente 1 de cada 2.500 personas (adultos y niños) en Estados Unidos y a 2,6 millones de personas en todo el mundo, aunque los expertos creen que la cifra podría ser mucho mayor. CMT también se conoce comúnmente como neuropatía sensitiva y motora hereditaria debido a su impacto en los nervios sensitivos y motores. Los investigadores reconocen cinco tipos principales de enfermedad CMT y muchos subtipos, y la investigación continúa para definir por completo todos los tipos diferentes, mientras los investigadores siguen descubriendo participación de genes adicionales. La enfermedad suele transmitirse de madre o padre a hijo; en el tipo más frecuente, CMT1A, hay una probabilidad del 50 por ciento de que el hijo herede la afección. Pruebas recientes han detectado que algunas personas tienen los genes defectuosos, pero sus padres no”.