Estimados amigos:

Al comenzar el Año Nuevo, me siento honrada por el apoyo de nuestra comunidad de partes interesadas y por la dedicación para acelerar las terapias para usted y sus familias en los próximos años. Estamos muy cerca del primer tratamiento para CMT y estamos haciendo nuestro mejor esfuerzo para acelerar más tratamientos en los próximos años. 2018 será “el año” para nuestra comunidad, mientras nos preparamos para la reunión de desarrollo de medicamentos centrado en el paciente, dirigida externamente.

Esta reunión tendrá lugar en Washington, DC, el viernes 28 de septiembre. Nuestra Cumbre anual centrada en el paciente se realizará el sábado 29 de septiembre.

PARA MÁS INFORMACIÓN: WWW.CMT-PFDD.ORG

HNF invita a todos los defensores y partes interesadas de la comunidad de CMT a unirse a esta reunión para defender las necesidades de la comunidad de pacientes con CMT/IN. Las voces de los pacientes son fundamentales para comprender cómo desarrollar y aprobar terapias que proporcionen beneficios clínicos y significativos a quienes viven con CMT. Incorporar las voces de pacientes, cuidadores y defensores a la conversación generará los datos y la documentación necesarios para publicar un resumen de las actividades del día en forma del informe «La voz del paciente», que puede ser utilizado por el liderazgo de la FDA, así como por otras partes interesadas en el proceso de desarrollo de medicamentos. Estos aportes pueden ayudar a fundamentar las decisiones y la supervisión de la FDA durante el desarrollo de medicamentos y la revisión de solicitudes de comercialización de nuevos medicamentos.

Es importante que nosotros, como pacientes, comprendamos los años que puede tomar alcanzar la comercialización de una terapia aprobada por la FDA. El plazo típico desde el «laboratorio hasta el paciente», que en términos sencillos significa desde los modelos de enfermedad hasta el tratamiento exitoso de la enfermedad, toma muchos años. El proceso de probar posibles terapias en ensayos, modelos celulares y animales, y el desarrollo de biomarcadores toma como mínimo de 12 a 15 años. Esto significa desde la Investigación Básica, de 1 a 5 años, y el Descubrimiento hasta la etapa Preclínica, de 5 a 10 años, hasta la etapa Clínica, la Distribución y el Acceso, de 2 a 3 años. Para personas como nosotros que vivimos con CMT, ¡esto es demasiado tiempo!

HNF significa Acceleration of Therapies to Patients TODAY!

¿Qué sigue? HNF relanzará el nuevo y mejorado Registro de Pacientes, Global Registry of Inherited Neuropathies (GRIN) y, ahora más que nunca, ¡necesitamos su ayuda! Estos estudios de investigación sobre resultados informados por pacientes, PRO, serán analizados por expertos de CMT en el campo y presentados en la reunión de PFDD. Estos resultados de los pacientes mejorarán el desarrollo de terapias de nuestros socios de la industria, informarán a todos los científicos de CMT que han logrado avances que pueden conducir a tratamientos y, lo más importante, nos brindarán una mayor comprensión de lo que más le importa a usted como paciente con CMT.

Es nuestro momento de hacer que los funcionarios de la FDA, los legisladores, el National Institute of Health y todas las partes interesadas que se han comprometido a acompañarnos en este día monumental, el 28 de septiembre de 2018, escuchen nuestras voces.

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