Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) se complace en anunciar la creación de una empresa conjunta para desarrollar candidatos a medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Charcot-MarieTooth (CMT) con BioPontis Alliance for Rare Disease. HNF ha apoyado la investigación básica sobre la causa de CMT y la investigación traslacional temprana para desarrollar herramientas fundamentales para el desarrollo de medicamentos, con el objetivo de que la investigación condujera rápidamente al tratamiento. El progreso puede estancarse porque el desarrollo de medicamentos requiere un conjunto complejo de capacidades técnicas más propias de la ingeniería, capacidades que no están disponibles ni para los pacientes ni para los investigadores académicos. También debe prestarse nueva atención a las patentes y a la alineación con los intereses y requisitos de los participantes de la industria farmacéutica que serán necesarios para llevar los tratamientos a los pacientes.

Para asegurar el éxito de los posibles candidatos que están listos para ingresar a ensayos clínicos, y no en la etapa más temprana en la que los posibles tratamientos se desarrollan y prueban por primera vez en células o modelos animales, se deben tomar múltiples medidas. BioPontis Rare Disease Alliance puede proporcionar la estructura científica, empresarial y de patentes para ayudar a establecer un puente hacia esas compañías farmacéuticas.

En la empresa conjunta, BioPontis Alliance gestionará la ejecución científica del proyecto, la estrategia regulatoria, las patentes y las alianzas empresariales. HNF continuará gestionando los demás factores importantes que respaldan el proceso de descubrimiento de medicamentos, como la investigación básica y traslacional temprana, desarrollar y mantener Global Registry for Inherited Neuropathies y realizar investigación de mercado e investigación sobre medidas de resultados clínicos.