CAMBRIDGE, Mass., (BUSINESS WIRE), Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ:XLRN), una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos de la superfamilia de TGF-beta para tratar enfermedades graves y poco frecuentes, anunció hoy que el tratamiento con ACE-083 en pacientes con enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) no demostró mejoría funcional en el ensayo de fase 2. ACE-083 demostró un aumento estadísticamente significativo en el volumen muscular total medio, el criterio de valoración principal del ensayo. Sin embargo, el aumento no se tradujo en mejorías estadísticamente significativas en ninguno de los criterios de valoración secundarios funcionales o de calidad de vida, en comparación con placebo. Como resultado, Acceleron está interrumpiendo el desarrollo de ACE-083.

“Lamentablemente, a lo largo de múltiples ensayos clínicos, nuestra hipótesis de myostatin-plus no ha producido los resultados funcionales necesarios para proporcionar beneficios clínicamente significativos a los pacientes con enfermedades neuromusculares”, afirmó Habib Dable, presidente y director ejecutivo de Acceleron. “Deseamos agradecer a todos los pacientes, familias, cuidadores e investigadores por su apoyo y participación en esta investigación. También quiero reconocer el arduo trabajo y el compromiso de nuestro equipo para llevar a cabo ensayos sólidos de fase 2 que nos han proporcionado los datos necesarios para tomar la difícil, pero fundamentada, decisión de inversión de discontinuar el programa”. Dable agregó: “Ahora centraremos nuestros recursos en dos áreas principales de enfermedad, hematología con REBLOZYL para la anemia y enfermedades pulmonares con sotatercept para la HAP, junto con nuestros esfuerzos preclínicos continuos de descubrimiento e investigación basados en la superfamilia de proteínas TGF-beta”.

En este ensayo de fase 2 en pacientes con CMT, ACE-083 fue generalmente bien tolerado. Los acontecimientos adversos fueron en su mayoría de leves a moderados (grado 1 o 2) y estuvieron en gran medida relacionados con el lugar de inyección. Acceleron tiene previsto presentar los resultados del estudio en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en abril.

Diseño del ensayo de fase 2 de CMT:
El ensayo clínico de fase 2, de dos partes, se diseñó para evaluar ACE-083 en pacientes con CMT con debilidad muscular en el tibial anterior (TA), un músculo de la parte inferior de la pierna que participa en la dorsiflexión del tobillo (elevar el pie a la altura del tobillo). La parte 1 fue un estudio abierto de escalada de dosis, en el que ACE-083 se administró mediante inyección en el músculo TA una vez cada 3 semanas a 18 pacientes para evaluar la seguridad y los aumentos del volumen muscular durante un período de tratamiento de 3 meses. La parte 2 fue un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que utilizó el nivel de dosis óptimo seleccionado en la parte 1. Un total de 44 pacientes fueron aleatorizados y tratados con placebo o ACE-083 en la parte 2, y se evaluaron los cambios en el volumen muscular, la fracción grasa, la fuerza, la función, la calidad de vida y la seguridad durante un período de tratamiento principal de 6 meses, seguido de un período de tratamiento abierto de 6 meses. Para obtener información adicional sobre este ensayo clínico, visite www.clinicaltrials.gov.