Actualmente, la FDA está trabajando para actualizar el proceso por el cual los médicos solicitan el acceso acelerado de los pacientes a medicamentos en investigación, mientras el medicamento o producto biológico se prueba en ensayos clínicos. Esto también será importante para la comunidad de CMT, ya que se están iniciando ensayos clínicos para esta enfermedad. Esto se denomina “acceso ampliado”, mediante el cual no hay otro producto que pueda diagnosticar, monitorear o tratar la enfermedad o afección del paciente, y el paciente no está ni puede inscribirse en un estudio clínico por diversos motivos (como los criterios de inclusión del paciente o el acceso a un centro clínico).

El término “uso compasivo” se acuñó al inicio de la epidemia de VIH/SIDA, cuando la FDA autorizó medicamentos en investigación no aprobados para pacientes en determinados casos. El proceso de solicitud era entonces complejo y llevaba mucho tiempo. Los médicos podían tardar hasta 100 horas en completar el formulario. La FDA reconoce que los médicos tienen agendas exigentes y está simplificando el proceso con un formulario más corto que puede completarse en 45 minutos.

El proceso más reciente, elaborado en 2015, se titula “Solicitudes de acceso ampliado para pacientes individuales: Formulario FDA 3926”, e incluye un formulario de solicitud simplificado que, cuando esté finalizado, se utilizará para solicitar los medicamentos y está diseñado para simplificar y acelerar en gran medida el proceso mediante el cual un médico puede solicitar que la FDA permita el uso de un medicamento o producto biológico experimental, denominado “en investigación”, mientras aún se está probando para establecer su seguridad.

En resumen, para los pacientes, mientras un ensayo clínico está en curso, pueden solicitar acceso al medicamento para su enfermedad.

Para más información: http://blogs.fda.gov/fdavoice/ index.php/2015/02/a-big-stepto-help-the-patients-most-inneed/#.dpuf