StarWise Therapeutics y HNF forman una alianza estratégica para llevar una terapia farmacológica de HDAC6 de próxima generación a pacientes con CMT2A (MFN2)
HNF se ha comprometido a financiar la investigación sobre inhibidores de HDAC desde 2014.
StarWise Therapeutics:
- El fundador de Starwise, el Prof. Alan Kozikowski, cuenta con una trayectoria exitosa en el desarrollo de fármacos y la concesión de licencias de su primera generación de HDAC a importantes compañías farmacéuticas
- En un estudio publicado en 2011 en Nature Medicine, el Prof. Kozikowski y uno de los principales expertos en investigación sobre HDAC6, Ludo Van Den Bosch, PhD, VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research, y otros demostraron que los inhibidores selectivos de HDAC6 pueden utilizarse para tratar CMT*
- Los HDAC6 de próxima generación son inhibidores novedosos y seguros para su uso en el tratamiento de diversos trastornos neurológicos, y se dirigen específicamente a CMT2A
- El investigador principal de CMT2A, el Prof. Brett Langley de la Universidad de Waikato en Nueva Zelanda, ha demostrado que este medicamento clave puede restaurar la función sensorial y motora en los animales mutantes CMT2A
Hereditary Neuropathy Foundation:
- Financiación de la optimización del medicamento para acelerar el camino hacia los ensayos clínicos en humanos
- El Prof. Brett C. Langley y la Prof. Dianna E. Willis, del Burke Neurological Institute & Brain and Mind Research Institute de Weill Cornell Medicine, ambos formaron parte de la Junta Asesora Científica de HNF durante más de una década y han publicado varios artículos sobre el impacto de HDAC en enfermedades mitocondriales como CMT2A
- Experiencia en el diseño de ensayos clínicos, la identificación de pacientes para el ensayo y las presentaciones regulatorias ante la FDA
* Nat Med. 24 de julio de 2011;17(8):968-74. doi: 10.1038/nm.2396.
HNF se ha comprometido a financiar la investigación de inhibidores de HDAC desde 2014. El estudio de Andrew Grierson, PhD, de la Universidad de Sheffield, titulado: Pruebas preclínicas de inhibidores de HDAC6 en un modelo de pez cebra de CMT2A, mostró resultados prometedores como posible tratamiento. La financiación fue posible a través del Fondo Help Elliot Live Proud (H.E.L.P.), fundado por Iris y Nathaniel Adler, y Grace’s Courage Crusade (GCC), fundado por Marybeth y Christopher Calderone.
Para apoyar los esfuerzos de HNF y ayudarnos a llegar a los ensayos clínicos de fase 1, considere hacer una donación a nuestros fondos de CMT2A:
¡DONE HOY!
Fondo H.E.L.P. www.hnf-cure.org/h-e-l-p-for-cmt/