Declaración para la comunidad de CMT, octubre de 2023

Estimada comunidad de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT):

En julio de 2023, Novartis anunció la adquisición de DTx Pharma, una empresa de biotecnología con sede en San Diego, en etapa preclínica, centrada en aprovechar su plataforma patentada FALCON para desarrollar terapias con siRNA para indicaciones de neurociencias.

El principal programa de investigación de DTx, DTx-1252, se dirige a la causa de la CMT1A, la sobreexpresión de la proteína PMP22. Esta sobreexpresión hace que la vaina de mielina que sostiene y aísla los nervios del sistema nervioso periférico funcione de manera anormal. DTx-1252 disminuye la expresión de esta proteína en las células de Schwann.

Novartis está incorporando información de DTx y desarrollando los siguientes pasos. Esperamos continuar los programas terapéuticos de DTx y brindar nueva esperanza a los pacientes con trastornos neuromusculares y otros trastornos neurológicos que históricamente han tenido pocas opciones de tratamiento, incluida la CMT1A.

Novartis se compromete y se entusiasma por trabajar con nuestros socios en la comunidad de CMT para marcar una diferencia en el diagnóstico, el tratamiento y la atención de las personas afectadas por CMT. Novartis valora profundamente la colaboración y el apoyo de la comunidad CMT. Nuestros socios de defensa de los pacientes de CMT son aliados sólidos con quienes esperamos trabajar para profundizar nuestro entendimiento de esta enfermedad a medida que avanzamos en una ciencia prometedora con potencial transformador para CMT1A.

Esperamos colaborar estrechamente con la comunidad de CMT y nos comprometemos a proporcionarle actualizaciones periódicas a medida que tengamos más información para compartir. Le agradecemos su participación y seguiremos manteniéndole informado sobre nuestro progreso.

Atentamente,

El equipo de desarrollo de CMT1A de Novartis

© 2023 Novartis Gene Therapies, Inc.

Bannockburn, IL 60015

US-UNB-23-0065 10/2023

Para participar en la investigación de CMT1A, Únase a GRIN