Actualización del ensayo clínico de CMT-SORD, resultados prometedores del estudio INSPIRE sobre Govorestat

Nos complace compartir nuevos resultados de HNF, socio de TRIAD, Applied Therapeutics, para el ensayo clínico INSPIRE de fase 2/3 de Govorestat (AT-007) para CMT-SORD, presentados en la Reunión Anual de la Peripheral Nerve Society el 18 de mayo de 2025.

“Este es un momento decisivo para la comunidad de CMT-SORD. Por primera vez, estamos observando un tratamiento que no solo ralentiza la progresión, sino que realmente mejora la vida de los pacientes. Estamos sumamente orgullosos de apoyar este trabajo innovador a través del programa HNF TRIAD y seguimos comprometidos a acelerar el acceso al tratamiento para todos los pacientes con CMT.” Allison Moore, director ejecutivo, Hereditary Neuropathy Foundation

Aspectos clave para nuestra comunidad de CMT:

  • Progresión más lenta de la enfermedad: las resonancias magnéticas a los 24 meses muestran una progresión más lenta en los pacientes que toman govorestat.
  • Mejoras sostenidas: los pacientes continuaron mostrando una mejor función y bienestar durante los 18 y 24 meses de tratamiento.
  • Beneficios informados por los pacientes: un aumento significativo en las puntuaciones del Índice de Salud de CMT (CMT-HI) muestra que los pacientes se sienten y se mueven mejor.
  • Reducción de los niveles de sorbitol en sangre: Govorestat redujo significativamente los niveles tóxicos de sorbitol en la sangre, un problema clave en CMT-SORD.
  • Seguro & tolerado: el tratamiento siguió siendo generalmente seguro, sin diferencias importantes en los efectos secundarios en comparación con el placebo.

¿Qué es CMT-SORD?

CMT-SORD es una forma poco frecuente y recientemente identificada de CMT, descubierta en 2020. Es causada por mutaciones en el gen SORD, lo que provoca una acumulación de sorbitol en el cuerpo. Esto puede dañar los nervios periféricos y afectar la movilidad, la fuerza y la función diaria.

¿Qué es Govorestat?

Govorestat es un medicamento huérfano diseñado para reducir los niveles de sorbitol y proteger los nervios. El ensayo INSPIRE evaluó su efecto en los síntomas, la capacidad de caminar y la calidad de vida de los pacientes con CMT-SORD.

Aspectos destacados del ensayo

  • Participantes: 56 personas con CMT-SORD
  • Diseño: estudio aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego
  • Duración: hasta 24 meses de tratamiento
  • Resultados: mejoras en la marcha, la movilidad y las actividades de la vida diaria

¿Qué sigue?

  • El 90% de los pacientes ha elegido continuar con Govorestat mediante el estudio de extensión abierta
  • Applied Therapeutics planea presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) ante la FDA a finales de este año
  • La comunidad de CMT está un paso más cerca de un posible tratamiento para CMT-SORD

Más información:

Visite www.appliedtherapeutics.com

¿Conoce a alguien con CMT tipo 2 que no se haya realizado pruebas genéticas? Podría tener CMT-SORD. Comparta esta noticia y consulte con HNF sobre la posibilidad de realizarse las pruebas.

Juntos, nos acercamos a tratamientos reales para CMT.

Hereditary Neuropathy Foundation

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