Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) se enorgullece de anunciar que su fundador y CEO, Allison Moore, participará como panelista en la primera Conferencia Global de Impacto del Critical Path Institute (C-Path), que se llevará a cabo del 9 al 11 de septiembre de 2024 en el Washington Marriott at Metro Center. La sesión, titulada: “Cómo navegar la hoja de ruta de desarrollo de medicamentos centrada en el paciente”, será moderada por la Dra. Cheryl Coon, vicepresidenta del Programa de Evaluación de Resultados Clínicos (COA) del Critical Path Institute, y está programada para el lunes 9 de septiembre a las 11:20 a. m.

Los panelistas adicionales incluyen:

  • Dra. Lindsey Murray, directora ejecutiva del Consorcio de Evaluación de Resultados Clínicos de Enfermedades Raras (RD-COA) del Critical Path Institute
  • Dra. Naomi Knoble, directora asociada de Ciencia de la Medición de Enfermedades Raras, DCOA, OND, CDER en la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA)
  • Dra. Michelle Campbell, directora asociada de Participación de las Partes Interesadas y Resultados Clínicos en la Oficina de Neurociencia de la FDA.

La misión de C-Path es liderar colaboraciones que aceleren el desarrollo de medicamentos y promuevan tratamientos para las personas necesitadas en todo el mundo. HNF se ha asociado con C-Path y su CEO, Klaus Romero, M.D., M.S., para comprender mejor las barreras y oportunidades actuales en los procesos de aprobación de la FDA para Charcot-Marie-Tooth (CMT).

Esta sólida alianza obtuvo atención internacional en la conferencia Global BIO International de este año, con el panel organizado por HNF, "Revolucionando los ensayos clínicos: registros de pacientes, tecnología portátil y captura de video", donde el Dr. Romero fue el moderador. Posteriormente, presentó ante pacientes, personas de apoyo, investigadores y representantes de la industria de CMT en la cumbre de Preparación para ensayos clínicos de HNF CMT en San Diego.

CMT es una neuropatía motora y sensorial genéticamente heterogénea, caracterizada por pérdida sensorial progresiva y debilidad en las piernas, los pies, los brazos y las manos, que causa dificultades para caminar, caídas frecuentes, alteración del equilibrio y debilidad en las manos.

En febrero, HNF compartió importantes datos desidentificados del registro de pacientes con C-Path para atraer más atención hacia CMT, incluidos los subtipos más raros. Al trabajar juntos, esperamos eliminar las barreras para el intercambio de datos, impulsar más innovación para los descubrimientos y optimizar el valor al crear nuevos conocimientos y herramientas que aceleren el desarrollo de medicamentos para CMT.

“Nuestra alianza con HNF representa una expansión significativa de la misión de C-Path, centrada en áreas críticas del desarrollo de medicamentos. Estas áreas destacan cómo las áreas de excelencia fundamental de C-Path, gestión y estándares de datos, biomarcadores, modelado y análisis, ciencia regulatoria y evaluaciones de resultados clínicos, se interrelacionan en todas las etapas del desarrollo de medicamentos, lo que demuestra el valor del modelo de alianza público-privada de C-Path”. Klaus Romero, M.D., M.S., CEO de C-Path

HNF anima a la comunidad de pacientes y a la industria que trabaja en CMT a asistir y obtener conocimiento de primera mano y orientación práctica de las conversaciones del panel con expertos reguladores a la vanguardia de las enfermedades raras y el desarrollo de medicamentos.

“Esta reunión representa un hito crítico en el paso n.º 4 de HNF en nuestra “Hoja de ruta hacia las terapias para CMT”. Vamos por muy buen camino y ganamos impulso a cada paso”. Allison Moore, fundador/CEO, HNF

Este evento es gratuito para todos los pacientes y personas de apoyo de CMT, y es una gran oportunidad para compartir sus voces y conectarse con responsables clave de la toma de decisiones. Para obtener más información y *registrarse, visite: https://web.cvent.com/event/e25a101c-7408-4295-b318-4073790c6f27/summary

*El registro cierra el 31 de agosto de 2024 a las 4:59 p. m., hora del Este.

Acerca del Critical Path Institute

Critical Path Institute (C-Path) es una organización independiente sin fines de lucro, establecida en 2005 como una alianza público-privada, en respuesta a la Iniciativa Critical Path de la FDA. La misión de C-Path es liderar colaboraciones que impulsen mejores tratamientos para las personas en todo el mundo. Reconocida mundialmente como pionera en acelerar el desarrollo de medicamentos, C-Path ha establecido numerosos consorcios, programas e iniciativas internacionales que actualmente incluyen a más de 1,600 científicos y representantes de agencias gubernamentales y reguladoras, instituciones académicas, organizaciones de pacientes, fundaciones de enfermedades y empresas farmacéuticas y biotecnológicas. Con miembros dedicados de su equipo ubicados en todo el mundo, la sede global de C-Path se encuentra en Tucson, Arizona, y la sede de la filial europea de C-Path está en Ámsterdam, Países Bajos. Para obtener más información, visite c-path.org. Reconocimiento de la FDA