Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

Pharnext, una empresa biofarmacéutica, ha anunciado nuevos resultados positivos del estudio de extensión abierto en curso de su medicamento PXT3003 en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A), denominado ensayo PLEO-CMT-FU. El ensayo se ha realizado durante un total de 6 años y los datos son consistentes con un beneficio del tratamiento a largo plazo de PXT3003 en pacientes con CMT1A de leve a moderada. Los resultados indican que PXT3003 tiene un buen perfil de seguridad y muestra un efecto del tratamiento a largo plazo en la Escala General de Limitación por Neuropatía (ONLS), que mide la discapacidad motora funcional. Un grupo de 117 pacientes con CMT1A de leve a moderada aún recibe tratamiento con la dosis alta de PXT3003 en el ensayo.