Applied Therapeutics, Inc. ha anunciado que su candidato a fármaco, AT-007 (Govorestat), ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD). Esta designación refleja la alta necesidad médica no cubierta en la deficiencia de SORD y reconoce el beneficio de Govorestat para reducir los niveles tóxicos de sorbitol. Nuevos datos publicados en el Journal of Clinical Investigation han explicado con mayor detalle la fisiopatología molecular de la neuropatía SORD y el papel del sorbitol en la toxicidad neuronal. Este es un paso importante para impulsar las iniciativas regulatorias en Europa y proporciona ciertos beneficios e incentivos para el desarrollo y la comercialización del medicamento.

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