Históricamente, la investigación sobre cómo CMT afecta la vida diaria de los pacientes ha sido limitada. Para abordar esta brecha, la empresa francesa Pharnext se asoció con expertos científicos de CMT y organizaciones internacionales de defensa de los pacientes (PAO) para estudiar el impacto de CMT en el mundo real. El resultado es el estudio CMT&Me, una iniciativa de dos años en seis países, patrocinada por Pharnext.

El estudio busca recopilar datos en tiempo real directamente de los pacientes que describan cómo es vivir con CMT. También busca comprender cómo el tratamiento puede mejorar la calidad de vida y ralentizar la progresión de la enfermedad.

Cómo recopila datos el estudio

Los pacientes participan mediante la aplicación digital CMT&Me, que utiliza tecnología de “traiga su propio dispositivo” (BYOD). Los participantes usan sus propios teléfonos inteligentes para completar cuestionarios y encuestas cuando les resulte conveniente, y la aplicación envía las respuestas directamente a una base de datos central.

Un Consejo Asesor Científico supervisa el estudio, incluidos profesionales clínicos que atienden a pacientes con CMT, representantes de las PAO y especialistas en resultados informados por los pacientes (PRO) y gestión de datos. Todos los datos de los pacientes se anonimizan, los investigadores que acceden a la base de datos no pueden identificar a participantes individuales.