Grandes noticias para la comunidad de CMT-SORD

Actualizaciones de HNF, socio TRIAD, Applied Therapeutics

En un comunicado de prensa publicado recientemente, Applied Therapeutics, un valioso socio de HNF TRIAD, compartió avances alentadores en el desarrollo de tratamientos y diagnósticos para CMT-SORD, una forma poco frecuente y a menudo subdiagnosticada de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth.

Avances en el tratamiento: Govorestat se acerca a la revisión de la FDA

Applied Therapeutics se está preparando para reunirse con la FDA este trimestre a fin de analizar los próximos pasos hacia una posible aprobación de Govorestat, un tratamiento desarrollado específicamente para personas que viven con CMT-SORD.

En la Reunión Anual 2025 de la Peripheral Nerve Society, nuevos datos de su ensayo INSPIRE mostraron que Govorestat ralentizó la progresión de la enfermedad, mejoró la movilidad y fue bien tolerado por los participantes.

Ya están disponibles pruebas de orina gratuitas para CMT-SORD

Para ayudar a que más personas reciban un diagnóstico, Applied Therapeutics ha lanzado un análisis de sorbitol en orina GRATUITO para identificar posibles casos de CMT-SORD.

¿Desea obtener más información? Comuníquese con HNF para conocer cómo acceder a estas pruebas gratuitas.

Envíenos un correo electrónico mediante nuestro formulario de contacto.

Más investigación sobre enfermedades poco frecuentes en el horizonte

Applied Therapeutics también está impulsando el trabajo en:

  • PMM2-CDG, con nuevos datos que se presentarán este octubre en la Reunión Anual de la American Society of Human Genetics (ASHG)
  • Galactosemia clásica, con conversaciones regulatorias en curso

El programa HNF TRIAD (Therapeutic Research in Accelerated Discovery) reúne las voces de los pacientes, investigadores y líderes de la industria como Applied Therapeutics para acelerar tratamientos para enfermedades poco frecuentes como CMT.

Haga clic aquí para leer el comunicado de prensa completo.

Gracias por ser parte de este recorrido.

Juntos, estamos convirtiendo la esperanza en acción.