¡NUEVA alerta de CMT Summit! ¡Impúlsese hacia la preparación para ensayos clínicos de CMT con HNF!
Acompáñenos en la Cumbre de Preparación para Ensayos Clínicos HNF 2024 de CMT. Se celebrará el 7&8 de junio en San Diego, California.
Ver agenda, viernes 7 de junio
8:00 a. m. Registro & desayuno
9:00 - 9:20am Discurso de apertura: “Del NUEVO gen al ensayo clínico de fase 3, el tratamiento está al alcance!”
Shoshana Shendelman, PhD
CEO & fundadora, Applied Therapeutics
9:30 - 10:45 p. m.: Panel de discusión: CMT Biobank & biomarcadores para el desarrollo de terapias de CMT
Un biomarcador puede utilizarse para predecir qué pacientes responderán al tratamiento o para observar qué tan bien responde el cuerpo a un tratamiento para una enfermedad. Sin ellos, los ensayos clínicos pueden incluir a pacientes con menor probabilidad de responder o depender de evaluaciones clínicas que podrían no ser lo suficientemente sensibles para detectar cambios, positivos o negativos. En esta sesión, escuchará a expertos del campo hablar sobre la importancia de identificar y validar biomarcadores para su uso en el desarrollo terapéutico de CMT. ¿Qué se vislumbra en el horizonte y cómo está avanzando un biorepositorio dirigido por pacientes el desarrollo de biomarcadores basados en evidencia para todos los subtipos de CMT?
- Matthew Jarpe, PhD, asesor científico de HNF (ponente/moderador)
- Anna Pfalzer, PhD, CSO, COMBINEDBrain (ponente)
- Panelista de conversación informal
- Anna Pfalzer, PhD, CSO, COMBINEDBrain
- Shoshana Shendelman, PhD, CEO & fundadora, Applied Therapeutics
- Allison Moore, fundador/CEO, Hereditary Neuropathy Foundation,
Debates en mesas redondas & intercambio de comentarios
10:45 - 11:00 a. m. Receso
11:00 a 12:15pm Panel de discusión: Innovación en criterios de valoración digitales con tecnología portátil
La identificación y el desarrollo de medidas digitales son fundamentales para el monitoreo remoto de la progresión o mejoría de la enfermedad CMT en entornos del mundo real. Al recopilar datos de forma remota, fuera de un entorno clínico, los investigadores, la industria y las agencias reguladoras pueden comprender mejor el impacto diario de CMT en las personas que viven con la enfermedad. Esta sesión de panel abordará el desarrollo de métodos para identificar medidas digitales de la enfermedad CMT mediante dispositivos portátiles, a fin de generar resultados clínicamente significativos para los pacientes. Los participantes tendrán la opción de participar en un estudio piloto digital con dispositivos portátiles patrocinado por BioSensics y HNF.
- Klaus Romero, MD, MS, FCP, CEO, Critical Path Institute (moderador)
- Kayla Cornett, PhD, University of Sydney (ponente/panelista)
- Ashkan Vaziri, PhD, fundador y CEO, BioSensics™ (ponente/panelista)
Paciente de CMT, por determinar
Participación del público, preguntas & respuestas
12:15 - 1:00 p. m. Almuerzo
1:00 - 2:15 p. m. "Cómo comprender el sentido & la ciencia de los síntomas de CMT”
“¿Este síntoma está relacionado con CMT?” Esta es una pregunta frecuente que se hacen muchas personas que viven con CMT y sus seres queridos. La mayoría de nosotros conocemos los síntomas más comunes de CMT, como el pie caído & la debilidad en las manos. Sin embargo, muchos síntomas menos reconocidos pueden ser igual de perturbadores en nuestra vida, pero aún no se han estudiado ni vinculado con CMT. Por ello, en 2013, HNF inició el Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) y el Estudio de Historia Natural de CMT.
¿Cómo sabemos si nuestros síntomas están relacionados con CMT y cómo podemos impulsar la investigación para responder mejor esta pregunta?
- Joy Aldrich, coordinadora del Registro Grin, HNF (ponente & panelista)
- Jason Colquitt, CEO, AcrossHealthcare
- Robert Moore, gestor de datos de GRIN, HNF
Debates en mesas redondas & intercambio de comentarios
2:15 - 2:45 p. m.: Salones de CMT: ¡apoyo presencial, recursos de proveedores & socialización!
Encuentro social de CMT, bienvenida & saludos con mesas de proveedores
Ejercicio adaptado de CMT, Julie Stone, fundadora de CMTdefy
2:45 - 3:15 p. m.: Presentación: ¿Es adecuada la cirugía de CMT para usted?
Glenn Pfeffer, MD
Acompáñenos en una esclarecedora sesión de la cumbre titulada "¿Es adecuada la cirugía para usted?" con el reconocido cirujano ortopédico Glenn Pfeffer, MD. Como director del Centro de Pie y Tobillo del Cedars-Sinai Medical Center en Los Ángeles, el Dr. Pfeffer aporta más de 30 años de experiencia en el tratamiento de problemas de pie y tobillo en pacientes con CMT y ha realizado más de 1000 cirugías de pie de CMT.
3:20 - 4:45 p. m.: Panel de discusión: Identificación de obstáculos para el éxito de los ensayos clínicos de CMT
Este panel interactivo arrojará luz sobre los desafíos únicos que enfrentan los ensayos clínicos de CMT, incluidos los diversos subtipos & síntomas, la experiencia clínica limitada, el acceso de los pacientes, la inversión y las medidas de resultados complementarias lo suficientemente sensibles como para medir cambios en un período relativamente corto. Conocerá estrategias y soluciones innovadoras basadas en evidencia que podrían aplicarse a CMT para mejorar la eficacia y el éxito futuro de los ensayos clínicos de CMT. El formato abierto permitirá la interacción y participación de los pacientes para definir mejor cómo estas posibles soluciones, como los ensayos adaptativos y descentralizados, incluida la telemedicina, las necesidades de los pacientes & cuidadores, y la recopilación de datos de evidencia del mundo real (RWE), registros de pacientes, redes colaborativas & dispositivos portátiles & tecnológicos, pueden tener un impacto al apoyar el éxito de estos ensayos.
- Moderadora: Shannon Strom, PhD, RAC, experta en desarrollo de medicamentos
- Michelle Campbell, PhD FDA, directora asociada, participación de partes interesadas & resultados clínicos, Oficina de Neurociencia
- Dottie Caplan, SVP de Defensa y Participación de Pacientes, Applied Therapeutics (panelista)
- Paciente de CMT, por determinar
Preguntas y respuestas
4:45 - 5:00pm: Comentarios de cierre
Ver agenda del sábado 8 de junio
8:30am: Registro & desayuno
9:00 - 10:00am Panel de discusión: Revolucionar los ensayos clínicos con video, si una imagen vale más que mil palabras, un video vale más que un millón
Para que los ensayos clínicos de CMT tengan éxito, necesitamos nuevas formas de medir cómo la enfermedad afecta a las personas. Una idea es usar videos para observar cómo afecta aspectos como la marcha y la longitud del paso. El uso de videos podría permitirnos utilizar grabaciones del pasado o incluso videos tomados por personas comunes, no solo por expertos de la clínica. Dado el mayor uso de la telemedicina, el video puede ser una incorporación útil a las evaluaciones de ensayos clínicos.
- Moderador: Klaus Romero, MD, MS, FCP, CEO, Critical Path Institute
- Allison Moore, fundador/CEO, Hereditary Neuropathy Foundation,
- PT, DPT, CMT Centers of Excellence (pendiente de aprobación)
- Michelle Campbell, PhD FDA, directora asociada, participación de partes interesadas & resultados clínicos, Oficina de Neurociencia
Sesión de grupos de trabajo con video de pacientes & intercambio de comentarios
10:00 - 10:25am Salas de CMT: apoyo presencial, recursos de proveedores & socialización.
Encuentro social de CMT, bienvenida & saludos con mesas de proveedores
Ejercicio adaptado de CMT, Julie Stone, fundadora de CMTdefy
10:30 - 10:50am Presentación: ¿Qué se necesita? El recorrido de una madre luchadora, de la mesa de la cocina a la inyección.
Lori Sames, fundadora, Hannah’s Hope Fund
Conozca cómo la "madre luchadora" Lori Sames reunió los fondos necesarios y seleccionó a los expertos calificados para abordar una terapia génica para la neuropatía axonal gigante (GAN), una neuropatía hereditaria. Los temas abordados incluirán las lecciones aprendidas, la aceleración del progreso, estrategias rentables y consideraciones regulatorias. Escuche a Lori hablar sobre los próximos pasos necesarios para llegar a la meta y cómo esto transformará el futuro de las terapias génicas en CMT.
11:00 - 12:25pm: Panel de discusión: ¿Qué sigue para las terapias génicas en CMT?
¿Cómo funciona el proceso de desarrollo de medicamentos y cuánto tiempo tarda un medicamento en pasar de un laboratorio de investigación a su farmacia? ¿Qué es la terapia génica y por qué es importante desarrollar tratamientos para tipos específicos de CMT? ¿Cuáles son las ventajas y desventajas de la terapia génica? ¿Qué se encuentra actualmente en proceso de desarrollo de terapia génica para CMT?
Conocerá lo bueno, lo malo y lo difícil de la terapia génica durante esta descripción general de los diversos enfoques. Los temas incluirán las dianas y las opciones de administración, y qué subtipos tienen las mayores probabilidades de éxito, enfoques terapéuticos convencionales frente a terapia génica, ¿pueden los pacientes participar en ambos? Otras preguntas que se responderán durante esta sesión incluirán: ¿Cómo considera la FDA las terapias génicas para CMT? ¿Cuáles son las ventajas & desventajas, cuáles son los obstáculos y es adecuada para usted? Los pacientes y las partes interesadas se irán con los conocimientos básicos & la comprensión de lo que se necesita para desarrollar una terapia génica para CMT.
- Sharon Hesterlee, PhD, directora de Investigación, MDA
- Sabrina Yum, MD, CHOP
- Matt Jarpe, PhD, asesora científica, HNF
- Brian Lin, PhD, MDA
Preguntas & respuestas del público
12:30 - 1:15pm Almuerzo
1:15pm a 2:15pm
Solo para la industria & investigadores: biomarcadores sustitutos
- Matthew Jarpe, PhD, asesor científico de HNF
- Anna Pfalzer, MD, COMBINEDBrain
Para pacientes & cuidadores: taller sobre el manejo de la salud mental & CMT
Estela Lugo, gerente de desarrollo de programas, Hereditary Neuropathy Foundation
Julie Stone, fundadora de CMTdefy, fundadora
2:30 a 4:00pm Presentación: Descripción general de los próximos tratamientos en desarrollo & ensayos clínicos de CMT
Escuche a los socios de Investigación Terapéutica en Descubrimiento Acelerado de HNF (TRIAD) hablar sobre sus más recientes hitos de investigación y lo que sigue en los proyectos en desarrollo para CMT.
- Matthew Jarpe, PhD, asesor científico de HNF
- Gideon Shapiro, PhD, fundador/CSO, Miralinc Pharma, HDAC6 para tratar CMT
- Por determinar: aprobaciones pendientes
- Por determinar: aprobaciones pendientes
4:00- 4:30pm Oportunidades filantrópicas & de inversión
4:30pm Comentarios de cierre
5:30pm Cóctel & cena de HNF
¡Gracias, patrocinadores!
A medida que surgen NUEVOS ensayos clínicos para CMT, ¡la importancia de optimizar las medidas, los criterios de valoración y la experiencia de los participantes nunca ha sido más urgente! HNF se compromete a reducir los riesgos de los próximos ensayos cerrando la brecha entre los equipos de estudio de ensayos clínicos y las perspectivas y experiencias de los pacientes.
Esta cumbre impulsada por el impacto es una oportunidad para que todos los pacientes, cuidadores, profesionales clínicos, la industria y los organismos reguladores se conecten entre sí para intercambiar ideas y participar en conversaciones abiertas sobre los obstáculos que enfrentamos al diseñar y realizar ensayos clínicos de CMT. Dado que HNF se centra en acelerar el acceso a datos y muestras de investigación fundamentales, esta cumbre también incluirá la recolección de CMT Biobank en el lugar.
¡Nuestro objetivo es crear un evento integral de preparación para ensayos clínicos de CMT preparación para ensayos clínicos con los pacientes en el centro!
Los temas de las sesiones incluyen:
- Participación de pacientes y cuidadores
- Experiencia del paciente
- Diseño de un protocolo de ensayo clínico
- Integración de tecnología para ensayos clínicos
- Colaboración para compartir conocimientos no competitivos de los pacientes
Actividades de Investigación de CMT en el lugar:
HNF maximizará la recolección de datos de CMT, incluida la obtención de muestras de bioespecímenes para nuestro CMT Biobank y la participación en HNF's Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN).
¿Qué es el CMT Biobank?
HNF se complace en anunciar que seguimos recolectando bioespecímenes de CMT para apoyar el desarrollo de terapias. ¡Todos los subtipos de pacientes con CMT pueden participar! Aún existen brechas en la comprensión de la historia natural de la enfermedad, la correlación genotipo / fenotipo, el fácil acceso a muestras y el intercambio de datos para apoyar la investigación traslacional, así como la validación de candidatos a fármacos y biomarcadores para CMT.
**Tendrá un horario programado durante la cumbre para que un flebotomista tome sus muestras.
Objetivos de aprendizaje:
- Reunirnos para compartir ideas comunes y mantener un diálogo abierto sobre los desafíos que debemos superar para que podamos trabajar juntos, amplificar la voz de los pacientes con CMT y planificar ensayos clínicos exitosos.
- Descubra información valiosa sobre las experiencias, los desafíos y las perspectivas del paciente's al desenvolverse en los ensayos clínicos, lo que contribuye a dar forma al progreso futuro.
- Cerrar la brecha entre los equipos de estudio de ensayos clínicos y las perspectivas y experiencias de los pacientes.
#FacesofCMT ofrecerá una oportunidad única de conectarse con pacientes o cuidadores, algunos de los cuales han participado activamente en ensayos clínicos, en reuniones individuales. Los asistentes pueden inscribirse en el lugar para reunirse con los defensores de pacientes participantes.