Instituto de Biotecnología de University of Helsinki, el Battersby Lab recibe apoyo de HNF para desarrollar un enfoque de tratamiento eficaz para la deficiencia de C12orf65 (también conocida como MTRFR).
Brendan Battersby, PhD, colabora con el miembro del Consejo de HNF, TRIAD, Robert Burgess, PhD, en Jackson Laboratory para desarrollar un modelo de ratón que permita probar una terapia génica con AAV9. La terapia con AAV9 ha sido diseñada por Stephan Gray, PhD, en colaboración con UNC at Chapel Hill.
