Pharnext Pharmaceuticals, una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, se asoció con HNF en 2012 para apoyar el desarrollo de PXT3003.
PXT3003 es un nuevo medicamento combinado de baclofeno, naltrexona y sorbitol, diseñado para reducir la sobreexpresión de PMP22, la proteína afectada en CMT1A. Esto mejora la señalización neuronal en los nervios periféricos disfuncionales.
Se esperan los resultados de su fase III pivotal para el cuarto trimestre de 2023.
“Los datos de GRIN han sido fundamentales para el diseño del protocolo del ensayo clínico, la selección de centros y el reclutamiento eficiente de pacientes para el estudio clínico pivotal de fase III de nuestro principal activo PXT3003, el ensayo PREMIER, en desarrollo para el tipo más común de CMT, CMT1A. Además, los sólidos datos recopilados en GRIN, junto con la encuesta digital continua CMT&Me, permitirán comprender mejor la carga de la enfermedad, las comorbilidades y las características demográficas críticas de los pacientes a medida que avanzamos hacia una posible comercialización de PXT3003 si es aprobado por la FDA. Se esperan los datos principales del ensayo PREMIER en el último trimestre de 2023.” Xavier Paoli M.Sc. Pharnext, Director de Operaciones
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