Terapia pionera de HDAC6 para CMT2A
La inhibición de HDAC6 es una de las vías más prometedoras hacia un tratamiento para CMT2A. HNF fue la primera organización de defensa de pacientes en financiar este trabajo y ha ayudado a impulsarlo de una idea científica hacia la clínica. Así se desarrolló esa historia.
- 2011 La ciencia
La inhibición de HDAC6 surge como una estrategia para CMT
Un estudio emblemático sobre Nature Medicine (Kozikowski, Van Den Bosch y colegas) muestra que los inhibidores selectivos de HDAC6 pueden restaurar el transporte axonal en modelos de CMT. Se establece la justificación científica para tratar CMT2A de esta manera.
- 2016 HNF interviene
Primera organización de defensa de pacientes en financiar trabajo con HDAC6 para CMT2A
HNF se asocia con Acetylon Pharmaceuticals, junto con su colaboración de larga data con la University of Sheffield, para probar un compuesto inhibidor selectivo de HDAC6 en modelos preclínicos de CMT2A. Para ese momento, HNF ha destinado $1.5M a la investigación de CMT mediante su programa TRIAD.
- 2018 Una alianza dedicada
Alianza estratégica con StarWise Therapeutics
HNF establece una alianza estratégica con StarWise Therapeutics, fundada por el Prof. Alan Kozikowski, para avanzar una terapia HDAC6 de próxima generación para CMT2A, MFN2, con investigación principal del Prof. Brett Langley.
- En curso Preparación del paquete
Del pez cebra a la rata
El trabajo financiado inicialmente por HNF avanza mediante modelos preclínicos, del pez cebra al ratón y a la rata, reuniendo la evidencia que requiere un ensayo en seres humanos por primera vez.
- Ahora Hacia la clínica
Avance hacia un ensayo
El programa continúa avanzando hacia un estudio en seres humanos por primera vez para CMT2A.
Por confirmarCifras actuales pendientes de HNF: financiación total comprometida para el trabajo de HDAC6 / Acetylon y fechas clave, etapa del programa y calendario previsto de IND / primer estudio en seres humanos.
HNF impulsa las terapias y la infraestructura para una cura. Que una terapia HDAC6 pueda detener o revertir parcialmente CMT2A depende del subtipo y de cuán temprano se detecte, esto refleja honestamente la ciencia actual, en lugar de prometer un único resultado.