P: ¿Qué es una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente, PFDD, dirigida externamente?

R: Las reuniones de PFDD incorporan las perspectivas de los pacientes en el proceso de desarrollo de medicamentos. Siguiendo el modelo exitoso que desarrolló la FDA para organizar reuniones similares, el día se centrará principalmente en una variedad de puntos de vista de los pacientes sobre Charcot-Marie-Tooth (CMT), incluidos los síntomas y los efectos en la vida diaria que son más importantes para los pacientes y sus perspectivas sobre los tratamientos existentes y futuros. Estos aportes pueden ayudar a fundamentar las decisiones y la supervisión de la FDA durante el desarrollo de medicamentos y la revisión de solicitudes de comercialización de nuevos medicamentos.

P: ¿Cuál es el formato de la reunión?

R:

El programa incluirá ponentes que educarán a la FDA sobre CMT. Además, habrá testimonios de pacientes a lo largo del día para brindar a la FDA una mirada interna de los desafíos que los pacientes enfrentan a diario. Esta reunión innovadora incluirá debates moderados diseñados para proporcionar a la FDA las perspectivas de las personas con CMT. También incluirá a cuidadores, defensores y todas las partes interesadas que forman parte del continuo de desarrollo de medicamentos.

P: ¿Por qué es importante educar a la FDA?

R:

Con los primeros ensayos clínicos de CMT ya en etapas avanzadas y más ensayos clínicos previstos para 2018,

debemos actuar ahora

. Nuestro objetivo es educar a la FDA y a otras partes interesadas en el proceso de desarrollo de medicamentos sobre el impacto que CMT y otras neuropatías hereditarias relacionadas tienen en la calidad de vida de los pacientes y las familias. También buscamos, además de destacar, lo que más importa a los pacientes. Esto afectará el diseño de los ensayos clínicos, los biomarcadores y mejores medidas de resultados. También es fundamental que documentemos el impacto que las nuevas terapias pueden tener en las tasas de mortalidad, las comorbilidades y la gravedad de la enfermedad.

P: ¿Qué son los biomarcadores?

R:

Abreviatura de marcador biológico, un biomarcador es algo que puede medirse para avanzar aplicaciones específicas para diagnosticar o predecir la respuesta terapéutica a un tratamiento. El biomarcador ayuda a determinar la presencia de progresión o mejoría de una enfermedad o trastorno en respuesta a un tratamiento.

P: ¿Qué son las medidas de resultados?

R:

Una medida de resultado es el resultado de una prueba o pruebas que se utilizan objetivamente para determinar la función inicial de un paciente al comienzo de un tratamiento. Durante el proceso de ensayos clínicos, pueden utilizarse las mismas pruebas para determinar el progreso y la eficacia del tratamiento.

P: ¿Qué son las comorbilidades?

R:

Las comorbilidades son la presencia simultánea de dos o más enfermedades que generalmente son consecuencia de la enfermedad primaria o están estrechamente relacionadas con ella, que en nuestra comunidad es CMT.

P: ¿Quiénes deben asistir a la reunión de PFDD?

R:

Todos los miembros de la comunidad de CMT deben acompañarnos, ya sea en persona o por transmisión web, para fortalecer nuestro impacto en la FDA. Esta oportunidad ofrece a los pacientes una vista panorámica de las iniciativas de investigación de HNF y del impacto y la importancia de llevar la voz del paciente al centro del desarrollo de terapias.

P: ¿Cómo puedo contribuir a la reunión y a la misión?

  • Puede establecer contactos y conversar con otros miembros de la comunidad de CMT a través de nuestras sesiones interactivas para compartir sus desafíos con funcionarios de la FDA y otras partes interesadas.
  • Puede enviar su historia para que sea considerada para presentarla en la reunión. Un testimonio contundente y personal nos ayudará a alcanzar nuestras metas. Se proporcionarán los gastos de viaje y hotel.
  • Puede contribuir patrocinando nuestro Fondo para el Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente. Su contribución será deducible de impuestos.
  • Estamos desarrollando un "Muro de sentimientos", y queremos escucharlo. Estos sentimientos se mostrarán en la reunión, solo el nombre y la inicial del apellido, otra manera de mostrar a los funcionarios de la FDA y a otros funcionarios clave el impacto de CMT en tantas vidas.

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