Hereditary Neuropathy Foundation ha dedicado los últimos siete años y más de 1.3 millones a financiar investigación básica y traslacional temprana, y ahora ha llegado el momento de impulsar estos descubrimientos hacia el objetivo de ofrecer opciones de tratamiento a los pacientes. HNF ha establecido una empresa conjunta, la Alianza Terapéutica CMT, con una organización sin fines de lucro única (BioPontis Alliance for Rare Diseases) que aporta capacidades profesionales de descubrimiento de fármacos para convertir nuestros resultados de investigación en posibles tratamientos. La Alianza Terapéutica CMT apoya un proyecto con SYSTASY Bioscience GmbH (ubicada en Múnich, Alemania) para evaluar compuestos farmacológicos en un novedoso modelo celular de CMT1A. El asesor científico del estudio, el Prof. Michael Sereda del University Medical Center Göttingen, Alemania, afirma: ‘Hemos observado recientemente que la patología desmielinizante en CMT1A parece ser el resultado de un desequilibrio entre dos vías químicas en las células de Schwann. Buscaremos compuestos farmacológicos que puedan corregir este desequilibrio. Si los compuestos candidatos pueden validarse en modelos animales preclínicos, los ensayos clínicos estarán al alcance inmediato.’

Para facilitar la primera fase de esta iniciativa, hemos establecido una meta de recaudación de fondos de $500,000.

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