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CMT SummitPresentación de panelista de la Cumbre: Dr. Steven Gray
El Dr. Steven J. Gray es profesor asistente en el Departamento de Oftalmología de la U. of N. Carolina at Chapel Hill.
El Dr. Steven J. Gray es profesor asistente en el Departamento de Oftalmología de la U. of N. Carolina at Chapel Hill. También es investigador en el UNC Gene Therapy Center y el Carolina Institute for Developmental Disabilities. El Dr. Gray fue anteriormente investigador posdoctoral en UNC y, antes de eso, realizó un doctorado en Biología Molecular en Vanderbilt University.
Su principal experiencia se centra en la ingeniería de vectores de terapia génica con AAV, seguida de la optimización de enfoques para administrar un gen al sistema nervioso o al ojo. Su enfoque principal está en el desarrollo de vectores AAV, creando vectores adaptados para aplicaciones clínicas y de investigación específicas que involucran el sistema nervioso. Estas incluyen el desarrollo de nuevas cápsides de AAV aptas para la transferencia génica generalizada al SNC o la transferencia génica ocular especializada.
A medida que se han desarrollado tecnologías de transferencia génica de plataforma basadas en AAV para lograr una administración génica global, eficiente y, en algunos casos, específica para determinados tipos celulares en el SNC, su enfoque de investigación también ha incluido estudios preclínicos para aplicar estos reactivos al desarrollo de tratamientos para enfermedades neurológicas. Actualmente, estos incluyen estudios preclínicos para el síndrome de Rett, la neuropatía axonal gigante (GAN), Tay-Sachs, Krabbe, AGU y la enfermedad de Batten, y se han ampliado a estudios clínicos en seres humanos para probar un enfoque de terapia génica para GAN. Ha publicado más de 40 artículos revisados por pares y tiene 3 patentes pendientes. Su investigación recibe financiamiento de NIH y otras fundaciones de investigación.