Última hora: StarWise Therapeutics LLC y Hereditary Neuropathy Foundation unen fuerzas para acelerar el avance de una nueva entidad farmacológica hacia la clínica para el tratamiento de CMT2A.

StarWise Therapeutics LLC, con sede en Madison, WI, ha desarrollado nuevos inhibidores seguros de HDAC6 para su uso en el tratamiento de diversos trastornos neurológicos. En la parte superior de su lista está el uso de sus nuevos medicamentos en el posible tratamiento del trastorno genético conocido como enfermedad Charcot-Marie-Tooth, o CMT para abreviar.

CMT es una enfermedad genética progresiva de la que existen muchas variantes. CMT2 es una mutación en la secuencia del gen de la mitofusina 2, o MFN2. MFN2 es una proteína que desempeña una función esencial en el funcionamiento de las mitocondrias, que generan energía en las células. En los pacientes con MFN2, la energía producida por las mitocondrias neuronales es insuficiente para mantener los axones. Como consecuencia, se produce gradualmente degeneración axonal, que causa debilidad muscular, atrofia y deformidades en los pies, las piernas, los brazos y las manos.

Las personas con CMT suelen perder la capacidad de caminar y pueden llegar a depender de dispositivos de asistencia para conservar la movilidad. El dolor crónico intenso es común y no existe cura.

StarWise Therapeutics y Waikato University en NZ han demostrado que su medicamento principal puede restaurar la función sensorial y motora en los animales mutantes CMT2A a niveles de rendimiento similares a los de los animales de tipo silvestre.

El

Hereditary Neuropathy Foundation (HNF)

es una organización global sin fines de lucro 501(c)3 cuya misión es aumentar la concientización y el diagnóstico preciso de CMT, apoyar a los pacientes y las familias con información esencial para mejorar la calidad de vida y respaldar la investigación. HNF ha desarrollado notablemente el programa Therapeutic Research in Accelerated Discovery (TRIAD), un esfuerzo colaborativo con la academia, el gobierno y la industria para apoyar y desarrollar tratamientos para CMT.

Estas dos entidades han unido ahora sus conocimientos especializados para impulsar los agentes de StarWise hacia la clínica. Expertos clave en química medicinal, biología y clínica se reunirán esta semana en NYC para hacer planes para la presentación de una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) ante la FDA para el tratamiento de este trastorno. Esto no podría ser más oportuno con la próxima reunión de la FDA organizada por HNF

Desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (PFDD), dirigido externamente

el 28 de septiembre en Washington, DC. StarWise y HNF están abriendo el camino para acelerar las terapias hacia la clínica para muchos subtipos de CMT y, por primera vez, CMT2A se añadirá a esa lista. Manténgase atento, informaremos sobre actualizaciones de investigación y clínicas.