Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

ALLISON MOORE, FUNDADORA/DIRECTORA EJECUTIVA, HNF
Me entusiasma el reciente anuncio de Pharnext de que tres importantes organismos reguladores del Reino Unido, Europa y Estados Unidos han reconocido a PXT3003 como candidato principal a medicamento para tratar CMT1A.
El Reino Unido ha otorgado a Pharnext la designación de Medicamento Innovador Prometedor (PIM), como indicación temprana de que un producto medicinal es un candidato prometedor para el Esquema de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS) en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones potencialmente mortales o gravemente debilitantes con necesidades no cubiertas.
A pesar del contexto de COVID-19, nuestro socio de la industria, Pharnext SA, sigue planificando el ensayo pivotal adicional de fase 3 de PXT3003 para CMT1A en pacientes de 16 años en adelante en Estados Unidos y Europa.
“Todos los datos existentes indican que PXT3003 es una combinación de medicamentos segura y bien tolerada. Esperamos continuar nuestras conversaciones con las autoridades reguladoras de Estados Unidos y Europa para avanzar el desarrollo clínico de PXT3003 e iniciar lo antes posible un ensayo pivotal adicional de fase 3 en Estados Unidos y Europa”.
, Daniel Cohen, M.D., Ph.D., cofundador y presidente de la Junta Asesora Científica de Pharnext
Usted podría ser elegible para participar. Al crear un perfil en el Registro Global de Neuropatías Hereditarias de HNF (GRIN), podría ser considerado como posible candidato para el estudio de fase 3.
¡ÚNASE A GRIN HOY! www.hnf-cure.org/registry/
También puede ayudar a avanzar el conocimiento de CMT y el impacto en la calidad de vida, al unirse a la aplicación CMT&Me. El objetivo de la aplicación es comprender mejor el impacto de la enfermedad en la vida diaria de los pacientes: la carga de CMT, su historia natural y tratamiento, y los efectos médicos, sociales y farmacoeconómicos.
Lea el comunicado de prensa completo de Pharnext www.hnf-cure.org/research/pharnext-pim