Participar en un ensayo clínico es una forma invaluable de involucrarse para ayudar a la comunidad investigadora a curar Charcot-Marie-Tooth (CMT) y las neuropatías hereditarias relacionadas (NH).

Pharnext, una compañía farmacéutica francesa, ha abierto recientemente los dos primeros centros de ensayos en EE. UU. para su ensayo clínico fundamental de fase 3 PLEO-CMT de su medicamento principal, PXT3003, en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).
Los ensayos clínicos son una parte vital del proceso de investigación científica y son esenciales para desarrollar terapias que prevengan, traten, reviertan y curen CMT y las NH.
Y necesitan de usted para tener éxito.
El éxito de un ensayo clínico no solo depende de los investigadores, sino también de los pacientes participantes. Los pacientes que conocen las ventajas y desventajas de participar en un ensayo clínico serán los más beneficiosos para el estudio.
Por eso HNF lleva este importante tema a la primera Cumbre Charcot-Marie-Tooth Centrada en el Paciente.
¿Y quién mejor para dirigir la conversación que los pacientes con CMT que ya han pasado por ello?
Matt Downing, paciente con CMT1A, se unirá al fundador y CEO de HNF, Allison Moore, en un panel de discusión sobre lo bueno, lo malo y los beneficios de participar en un ensayo clínico.
Acerca de Matt Downing:
Matt, su hermana y su padre fueron diagnosticados con CMT, todos a una edad bastante temprana. Matt ahora está casado y es padre de cuatro hijos, tres de los cuales han sido diagnosticados con CMT1A. Al enterarse de su diagnóstico, Matt comenzó a participar activamente en la MDA y en varios grupos de CMT, incluido Hereditary Neuropathy Foundation. Luego, en 2010, Matt se incorporó a la Junta Directiva de HNF.
Actualmente, Matt es director de marketing en TriPlay, una empresa emergente de servicios en la nube de la ciudad de Nueva York. Antes de incorporarse a TriPlay, Matt fue vicepresidente de marketing y ventas en SiriusXM. Antes de SiriusXM, Matt pasó varios años en publicidad y en una empresa emergente de Silicon Valley que fue adquirida por DIRECTV.
Matt se graduó de The University of Michigan y disfruta jugar golf, andar en bicicleta y pasar tiempo con su familia.
Conozcamos más sobre Matt y cómo CMT ha afectado su vida:
HNF: ¿Por qué eligió su tema en particular para la Cumbre?
Matt:
Elegí participar en el panel sobre ensayos clínicos porque tengo experiencia directa como paciente que participa en un ensayo clínico de CMT.
En 2009, me incorporé al ensayo de vitamina C en dosis altas (ácido ascórbico) a través del Centro CMT del Hospital Johns Hopkins en Baltimore, MD. Si bien me decepcionó que el estudio no identificara una terapia viable, aprendí mucho durante el estudio y me complace compartir mis observaciones como paciente para ayudar a mejorar futuros ensayos de CMT.
HNF: ¿Cómo ha afectado CMT su vida?
Matt:
He pasado por seis cirugías diferentes para corregir deformidades y daños causados por CMT. También vi a mi padre pasar la última década de su vida en silla de ruedas debido a CMT, sufriendo contracturas musculares graves que hicieron que perdiera el control de las manos y la parte inferior de las piernas.
Obviamente, me preocupa lo que el futuro les depare a mi familia y a mí. Mi hijo mayor ya se ha sometido a tres cirugías de pie relacionadas con CMT y otros dos de mis hijos sufren deformidades progresivas del pie por CMT que probablemente requerirán intervención quirúrgica.
Odio CMT y estoy comprometido a trabajar con HNF y nuestras organizaciones asociadas para encontrar tratamientos y curas para CMT, para que mis hijos puedan crecer sin el temor de que ellos también puedan terminar perdiendo la capacidad de caminar o usar las manos.
HNF: ¿Qué espera que los asistentes se lleven de la Cumbre?
Matt:
Quiero que los asistentes sepan que no están solos en su lucha contra CMT. Quiero que se vayan con la convicción de que su participación ayudó a influir en pacientes, médicos, investigadores y representantes de la industria para que trabajen juntos con el fin de tratar y curar esta terrible enfermedad.
HNF desea agradecer a Matt por compartir su historia con nuestra comunidad. Estamos orgullosos y honrados de que se una a nosotros en la Cumbre.
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