El Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) impulsa las iniciativas de investigación centrada en el paciente y descubrimiento de medicamentos de Hereditary Neuropathy Foundation. La innovadora plataforma de la principal organización de defensa de Charcot-Marie-Tooth desempeña un papel fundamental en su misión.

Nuestro registro, GRIN, ha sido esencial para nuestras iniciativas de investigación centrada en el paciente durante más de 6 años. La capacidad de tener acceso en tiempo real a datos importantes de historia natural informados por los pacientes ha transformado la investigación de HNF, la industria y los socios académicos. Originalmente alojado mediante software de terceros, en 2019 HNF migró GRIN a nuestra propia plataforma aprobada por el IRB y conforme con HIPAA. Creado según nuestras propias especificaciones, GRIN nos permite analizar rápidamente los datos para descubrir correlaciones reveladoras entre genotipos, fenotipos, comorbilidades y otros datos importantes de los pacientes.

GRIN ha desempeñado un papel fundamental en la identificación de temas importantes relacionados con la experiencia del paciente con CMT, revelando nuevas áreas para explorar e investigar. Cuando el 65% de los pacientes con neuropatías hereditarias informó dolor, HNF actuó rápidamente, organizó una cumbre dedicada al dolor de los pacientes en 2017 y abogó por que las escalas de dolor se consideraran como un criterio de valoración secundario para los ensayos clínicos. «Sin acceso en tiempo real a este punto de datos fundamental, no habríamos podido demostrar la importancia de este tema a nuestros socios de la industria y la investigación», afirma Joy Aldrich, directora de Defensa del Paciente de HNF. «GRIN también nos ayudó a comunicar eficazmente la experiencia de la enfermedad del paciente con CMT para nuestra reunión de Descubrimiento de Medicamentos Centrado en el Paciente, dirigida externamente, con la FDA en 2018».

GRIN también ha facilitado el reclutamiento para los ensayos clínicos más recientes al identificar candidatos ideales con rapidez y precisión. Las futuras innovaciones para la plataforma incluyen un portal interactivo para pacientes, la integración de datos desidentificados con otros consorcios asociados y la recopilación de datos longitudinales de pacientes. GRIN también respalda la aplicación CMT&Me, patrocinada por Pharnext, al identificar pacientes dispuestos a participar en ese importante estudio digital sobre el estilo de vida

Para participar y acelerar la investigación, únase a GRIN. www.hnf-cure.org/registry

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