Un artículo reciente e informativo de la MDA describió el proceso de descubrimiento de medicamentos y de llevar un medicamento al mercado. Lo llamativo es la duración de este proceso, especialmente en el contexto de la búsqueda de una cura para Charcot-Marie-Tooth.

Una vez que un medicamento parece funcionar eficazmente en ratones, debe someterse a más pruebas antes de poder utilizarse en humanos en ensayos clínicos. Durante un período aproximado de dos años, los investigadores trabajan para determinar si ese medicamento tiene la mejor posibilidad de producir el efecto deseado sobre la enfermedad con el menor daño posible al paciente. Luego deben realizarse estudios de toxicología para demostrar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) que el medicamento es seguro y probablemente eficaz. Además, deben determinar cómo administrar el medicamento y en qué dosis. Esta investigación preclínica toma de cinco a siete años y cuesta millones de dólares.

Una vez que se cumple con los requisitos de la investigación preclínica, los investigadores pueden solicitar a la FDA la aprobación para comenzar los ensayos clínicos. Es entonces cuando el medicamento se utiliza en humanos. Los ensayos clínicos pueden tardar otros cinco a siete años en completarse. Solo cuando los ensayos clínicos han finalizado con resultados positivos, los investigadores pueden solicitar la aprobación de la FDA para comercializar un medicamento. En pocas palabras, “en promedio, un medicamento tarda unos 12 años en pasar del descubrimiento al mercado y cuesta aproximadamente $1.8 mil millones por cada medicamento que funciona”, según el artículo.

La razón por la que la investigación es un proceso tan prolongado es que TRIAD de HNF (Investigación Terapéutica en Descubrimiento Acelerado) es tan importante. Nuestro enfoque de tres frentes incluye

1) Terapéutica clínica: investigación que conducirá a terapias mejoradas y a una mejor calidad de vida para las personas con CMT en este momento, incluidos estudios sobre aparatos ortopédicos, ejercicio, cirugía y estrategias de salud mental;

2) Ciencia básica: investigación que conducirá a una mayor comprensión de CMT, incluida la investigación traslacional aún no aplicada a CMT; y

3) Descubrimiento de medicamentos: investigación que tiene un potencial considerable para producir una cura para CMT.

Creemos que este enfoque de varios niveles brindará el mejor apoyo a las personas con CMT mientras trabajamos para desarrollar terapias, tratamientos y una cura eficaces para CMT.

¿Qué podemos hacer ahora mismo mientras esperamos? Por supuesto, lo más importante para todos es seguir en movimiento, tanto mental como físicamente. Sea cual sea su nivel, siga haciendo ejercicio, manténgase al tanto y lea las noticias más recientes en HNF y el Centro Nacional de Recursos CMT.