Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

HNF recientemente estableció una alianza con la empresa biofarmacéutica francesa, Pharnext, para ayudar a crear conciencia sobre la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) y apoyar a la comunidad de pacientes de CMT mediante varias iniciativas. Crear conciencia es fundamental. El apoyo de Pharnext ayudará a HNF a distribuir el boletín trimestral HNF CMT Update, mejorar el Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), organizar actividades para el Mes de Concientización de CMT en septiembre en Estados Unidos y fortalecer la Comunidad Inspire de CMT. Pharnext es una empresa biofarmacéutica en fase clínica avanzada que descubre y desarrolla nuevos tratamientos dirigidos a múltiples vías clave de la enfermedad, para enfermedades neurológicas huérfanas y comunes, incluida la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. El programa principal de la empresa, PXT-3003, para el tratamiento de CMT 1A, ha completado los ensayos clínicos de fase 2 y, a la espera de conversaciones con las agencias reguladoras pertinentes, se someterá a ensayos clínicos de fase 3. PXT-3003 recibió recientemente la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos y de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. Obtenga más información en www.pharnext.com o www.hnf-cure.org.