El estudio Acelerar los ensayos clínicos en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (ACT-CMT) es un proyecto internacional de investigación financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH). El Dr. David Herrmann, de la University of Rochester, es el investigador principal. Participan tres centros de Estados Unidos:

  • University of Rochester, NY (Dr. David Herrmann)
  • Universidad de Pensilvania, PA(Dr. Steve Scherer)
  • University of Iowa, IA (Dr. Mike Shy)

El estudio está inscribiendo a personas con CMT1A de entre 18 y 75 años.

Propósito del estudio

El objetivo de ACT-CMT es determinar la mejor manera de medir la progresión de CMT tipo 1A (CMT1A) a lo largo del tiempo, como preparación para futuros ensayos clínicos. Los investigadores están evaluando nuevos enfoques para detectar cambios en la progresión de CMT1A durante un período corto y analizando cuán útiles serían esas mediciones para probar tratamientos en futuros ensayos.

Además de las medidas de progresión utilizadas actualmente, como las pruebas de fuerza y sensibilidad, el estudio incluye:

  • Dos cuestionarios, el Índice de Salud de CMT y la Escala General de Limitación por Neuropatía, que recogen cómo los participantes experimentan los efectos de CMT1A en la vida diaria
  • La Medida de Resultado Funcional de CMT (CMT-FOM), que evalúa el equilibrio, la marcha, levantarse desde una posición sentada y la destreza manual
  • Una prueba sensorial que utiliza monofilamentos de nailon, filamentos delgados similares a una línea de pesca, colocados sobre la piel para medir la capacidad de sentir un toque ligero
  • Microscopía de la piel: una técnica de imagen no invasiva que fotografía una pequeña zona de la mano para visualizar las terminaciones nerviosas justo debajo de la superficie de la piel
  • Estudios de conducción nerviosa en un brazo y una pierna
  • Para algunos participantes, una resonancia magnética de los músculos de la parte inferior de la pierna

Qué esperar

Las visitas del estudio duran aproximadamente cuatro horas cada una, con una hora adicional para la resonancia magnética opcional. Las visitas se realizan a intervalos de 6 a 12 meses durante un máximo de tres años. Los participantes reciben un honorario y reembolso de gastos de viaje que cumplan los requisitos.

Cómo participar

Para obtener más información o expresar su interés en inscribirse, comuníquese con el centro más cercano:

University of Rochester
Steffen Behrens-Spraggins
(585) 275-5760
Steffen_Behrens-spraggins@URMC.Rochester.edu

University of Iowa
Alexa Bacha
(319) 467-5006
alexa-bacha@uiowa.edu